美国食品与药物监督管理局（FDA）已经同意UniQure生物制药公司开展亨廷顿氏病（Huntington's disease）基因治疗临床研究，这是该公司首次涉及中枢神经系统疾病。
美国监管机构已批准Uniqure的研究新药（IND）申请，开展用于治疗罕见遗传性神经退行性疾病亨廷顿氏病（Huntington's disease）的AMT-130的1/2阶段临床研究相关试验，荷兰的这家生物技术公司目前正计划在下半年招募参与该项临床研究的第一批受试者。
Uniqure是欧洲第一家获得基因治疗批准的公司，尽管该药物在五年后由于缺乏需求而退出市场，但仍然表明，通过这一监管流程获得这类新型高科技产品还是可行的。
此后，Uniqure制药公司一直致力于将B型血友病的基因治疗新药（AMT-061）纳入中期临床研究试验，亨廷顿计划将是继其他A型血友病和法布里病（Fabry disease）候选治疗药物之后第二批进入临床研究试验的项目。
据估计，美国大约有25,000人患有亨廷顿氏病（Huntington's disease），这种疾病会使得一种特定的DNA序列——亨廷顿基因——变得不稳定，从而导致大脑发生变化，进而出现非自主运动（舞蹈）以及认知和记忆问题。
Uniqure公司称，AMT-130是第一种基于腺相关病毒（AAV）的基因治疗药物，将获得批准进行用于治疗亨廷顿氏病（Huntington's disease）的临床研究试验。1/2阶段临床研究将对AMT-130在该疾病患者中的单一性、不断增加的剂量进行测试，旨在检测其安全性和耐受性，并提供一些疗效的初步数据。
Uniqure制药公司首席执行官Matt Kapusta说道：“AMT-130还代表了基于腺相关病毒（AAV）治疗新药的第一项临床阶段试验新药，该药物专门设计用于通过单次给药使大脑中的异常基因沉默。”他补充说道，该公司还希望将其平台应用于其他中枢神经系统疾病，如脊髓小脑共济失调3型（SCA3）。
