在近的一项表观遗传学临床研究中，研究人员已经研发出一种阿尔茨海默病（Alzheimer's disease，AD）治疗新药，或许有一天，它将有可能逆转在该疾病后期出现的破坏性记忆丧失。
由布法罗大学领导的一个研究小组发现，该项临床研究通过专注于由DNA序列以外的作用（称为表观遗传学）所引起的基因改变，有可能逆转阿尔茨海默病（AD）动物模型的记忆衰退。
这项临床研究结果发表在《大脑》杂志上。它是由美国国家健康研究院（National Institutes of Health）提供的一笔200万美元拨款资助的，资金主要用于制定新的阿尔茨海默病（AD）治疗策略。
这项资助承认了数十年来阿尔茨海默病（AD）和痴呆症临床研究的失败，过去的这些临床研究项目绝大部分是以靶向作用于β-淀粉样蛋白和tau的各种治疗方法，迄今为止，还没有出现任何令人信服的疗效证据。
来自布法罗大学的研究人员认为，他们在研发表观遗传学科学方面所做的工作将有助于在寻找阿尔茨海默病（AD）新疗法的过程中找到答案。
“在这篇论文中，我们不仅确认了导致记忆丧失的表观遗传因素，还发现了能够在阿尔茨海默病（AD）动物模型中暂时将其逆转的方法，”该项临床研究的资深作者Zhen Yan博士说道，她是布法罗大学（UB）雅各布斯医学与生物医学科学院生理及生物物理系的一名SUNY杰出教授。
这项临床研究是针对携带家族性阿尔茨海默病（AD）基因突变的小鼠模型（其中一个家族中有一个以上的成员患有该疾病）和取自阿尔茨海默病（AD）患者尸体的脑组织进行的。
阿尔茨海默病（AD）是源于遗传和环境风险因素，比如老龄化，这些因素结合在一起使得表观遗传发生改变，导致基因表达变化，但很少有人知道这是如何发生的。
Yan博士说道，表观遗传的变化主要发生在阿尔茨海默病（AD）晚期，此时患者无法保留近学习到的信息并出现严重的认知功能衰退。认知衰退的一个关键原因是谷氨酸受体的丢失，谷氨酸受体在学习和短期记忆中起着关键性作用。
研究人员发现，谷氨酸受体丢失是由一种叫做抑制组蛋白修饰的表观遗传过程所致，这一蛋白在阿尔茨海默病（AD）患者中有所升高。他们在所研究的动物模型和阿尔茨海默病（AD）患者的尸体组织中都看到了这一蛋白的升高。
这一全新临床研究成果开辟了阿尔茨海默病（AD）新型靶向药物的研发之路。
