据英国国家健康与保健研究所（NICE）称，葛兰素史克制药公司（GlaxoSmithKline）用于腺苷脱氨酶缺乏症（ADA-SCID或泡沫婴儿综合征）的基因治疗药物理应在英格兰和威尔士得到国家卫生服务体系的支持。
这一价值594,000欧元（约合714,000美元）的治疗新药，是首个可以替代腺苷脱氨酶缺乏症（ADA-SCID）干细胞移植术的一次性单剂量药品。每年在英国会有三例腺苷脱氨酶缺乏症（ADA-SCID）婴儿患者，大多数病例见于爱尔兰旅行者或索马里裔的儿童。
患有腺苷脱氨酶缺乏症（ADA-SCID）这种罕见疾病的儿童因为免疫系统受损使其极易发生感染，通常都是被隔离。如果不及时治疗的话，他们很可能会在学龄前死亡。
虽然干细胞移植是有效的，但能否找到匹配的供体很成问题，且这项操作本身就是有风险的，因为干细胞移植涉及大剂量化疗对骨髓的消融作用。与此相反，Strimvelis则是将干细胞从骨髓中移出，在体外对其进行修饰，纠正潜在的遗传缺陷并将其重新注入到腺苷脱氨酶缺乏症（ADA-SCID）患者体内。
虽然该指导草案指出，关于Strimvelis的证据还存在一些“不确定性”，英国国家健康与保健研究所（NICE）评估委员会则认为，该治疗药物“或许能够为腺苷脱氨酶缺乏症（ADA-SCID）患者带来极大的益处，在高度专业化服务的前提下获得大的成本效益”。
2016年，Strimvelis获得欧洲药品管理局（EMA）的批准——这是继UniQure公司价值100万美元的Glybera（alipogene tiparvovec）之后在全世界范围内获批的第二个基因治疗药物。后者是用于脂蛋白脂酶缺陷（LPLD）的一种治疗药物，后因市场需求不足而撤下。
相关关键词：临床试验
