美国Versartis生物科技公司爆出其研发的生长激素缺乏症治疗药物Somavaratan在III期临床试验未能获得成功之后,该公司的股价缩水超过80%。
大家一直认为,长效人类生长激素(hGH)药品能够成功地替代目前需每日费用的人类生长激素(hGH)药物——后者目前拥有30亿美元的市场。Somavaratan只需要每两周服用两次且具有能够在室温下储存等优点,但VELOCITY试验结果不禁让人对其前景生疑。
Somavaratan是Versartis生物科技公司主要且唯一的临床研究项目,未能达到试验的主要目标——Somavaratan用于治疗生长激素缺乏症,未能证明其与辉瑞制药(Pfizer)广泛使用的Genotropin(促生长激素)相比具有非劣效性。根据分析师的说法,这似乎是由于比较药物的预期目标过高所致。
Versartis生物科技公司研发的这种生长激素缺乏症治疗药物Somavaratan如预期那样获得了非常不错的临床疗效,但却没能达到该试验的主要终点——在对生长激素缺乏症患者进行意向性治疗的基础上未能表现出与Genotropin(促生长激素)具有相同的临床疗效。参与试验性治疗的所有生长激素缺乏症患者随机加入,无论是否存在不达标、中途退出等问题。那些能够按照指示完成试验性治疗的生长激素缺乏症患者的临床疗效与Genotropin(促生长激素)相同,但这还不足以说服FDA认为Somavaratan值得获批用于生长激素缺乏症患者。
除了临床疗效试验失败之外,在Somavaratan研发过程中一直存在困扰的其他问题还包括安全性方面的担忧,曾经促使FDA在2015年进行了一项中和抗体的临床试验,这使得一些生长激素缺乏症的治疗效果大打折扣。这并不是第一个在试验中未能实现主要目标的长效人类生长激素(hGH)——今年早些时候,辉瑞制药(Pfizer)每周只需服用一次的生长激素缺乏症治疗候选药物Opko也未能在III期临床试验中获得成功。
现在,Versartis生物科技公司对此守口如瓶,该公司告诉投资者,将会“继续对试验结果进行彻底审查并将在今年晚些时候提出更新计划”。