在第一例接受癌症免疫疗法的急性骨髓性白血病（AML）患者发生死亡之后，美国食品药品监督管理局（FDA）叫停了Cellectis公司的关于现成的CAR-T候选药物的两项试验。
去年八月中旬，这名78岁的急浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）男性患者开始在美国MD安德森癌症中心接受Cellectis公司的UCART123候选药物治疗，在他接受癌症靶向白细胞输注后第八天，因出现严重毒性反应而死亡。
这名急性骨髓性白血病（AML）患者出现了细胞因子释放综合征（这是公认的CAR-T疗法的一个副作用）以及4级毛细血管渗漏综合征。尽管用皮质类固醇激素和罗氏制药（Roche）的Actemra（托珠单抗）进行了抢救性治疗，该名急性骨髓性白血病患者还是死了。就在几天前，FDA刚刚批准Actemra（托珠单抗）用于治疗细胞因子释放综合征（CRS）。
Cellectis公司临床试验被搁置的新闻一出，该公司股票出现大幅度暴跌，也对该公司关于CD123靶向治疗药物用于急浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）的I期临床试验以及在急性骨髓性白血病（AML）的第二项研究造成了一定影响。第一例参与急性骨髓性白血病（AML）研究接受治疗的一名58岁的女性患者，也出现了细胞因子释放综合征（CRS）和毛细血管渗漏综合征，但在用药物治疗之后，相关症状在12天之后就消失了。
这两名急性骨髓性白血病（AML）患者都没有出现移植物抗宿主病（GVHD）。这对于Cellectis公司来说是很重要的一点，因为该公司试图开发出“异体”CAR-T，不像诺华制药（Novartis）和Kite制药的“自体”疗法那样，需要从急性骨髓性白血病（AML）患者身上采集细胞。
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