Ionis制药公司称其罕见病治疗药物Inotersen已在III期临床试验达到疗效目标——但也有副作用，这会使其想要获得监管部门批准面临着一定的挑战。
III期NEURO-TTR试验是在家族性淀粉样多发性神经病变（FAP）患者当中进行的。家族性淀粉样多发性神经病变（FAP）是一种进展快速、令人痛苦的遗传性疾病，常常会导致患者的早期死亡。NEURO-TTR试验发现，该药物能够有效延缓家族性淀粉样多发性神经病变（FAP）症状的进展并提高患者的生活质量。
然而Ionis制药公司的新药却与三例血小板减少症有关，其中一例导致患者因为出现中风而死亡，而另外其他患者一旦发现血小板水平开始下降就立即停止治疗。研究人员还报告了两例患者出现严重肾损害，另外有一例患者因肾脏生物标志物发生改变而停止治疗。
Inotersen的治疗潜力遭到质疑这已经不是第一次了。去年FDA也是由于出现血小板减少而召回一种被称为IONIS-TTRx的临床药物，之后，其合作伙伴葛兰素史克（GSK）交还了该项目的研发权——尽管仍然有机会买回来。
家族性淀粉样多发性神经病变（FAP）是一系列与转甲状腺素蛋白（TTR）淀粉样变沉积相关性疾病中的一种，目前尚无获批的治疗药物，研发出有效的治疗药物迫在眉睫。Ionis制药公司关于家族性淀粉样多发性神经病变（FAP）治疗药物有效性的相关数据仍然只是新闻头条而已，目前存在的大问题就是药物的安全性问题，即Inotersen的使用是否利大于弊。
