Akcea生物制药公司称，该公司计划在今年晚些时候提交用于治疗一种名为家族性乳糜微粒血症综合征（Familial chylomicronaemia syndrome，FCS）的罕见疾病的药物审批申请。该项申请是基于一些积极的临床试验结果——尽管III期试验还存在一些令人担忧的安全性考虑。
据Akcea生物制药公司报告，涉及66例家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）患者的APPROACH试验结果表明，接受Volanesorsen治疗的家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）患者达到了试验目标，即使患者的甘油三酯水平下降了77%，安慰剂只下降了18%，两者之间存在显着差异。该药物还可使家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）患者较少出现胰腺炎和腹部疼痛。
全世界范围内大约有3,000至5,000例家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）患者，这种罕见疾病是由于缺乏脂蛋白脂酶，从而导致血液中甘油三酯含量极高所致。富含甘油三酯的小颗粒（乳糜微粒）会损伤胰腺及其他器官如肝脏和脾脏。
据Akcea生物制药公司所言，Volanesorsen是通过减少ApoC-III蛋白的生成解决问题的。ApoC-III蛋白参与甘油三酯的调节。
33例接受Volanesorsen治疗的家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）患者当中有10例退出治疗，一半是因为注射部位有反应，另一半是因为出现血小板减少（血小板减少症）。
有3例家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）患者出现严重的血小板减少症（4级），但Akcea公司指出，这些问题在停止治疗之后都是可以恢复的。
