2017年七月下旬,福泰制药公司(Vertex)公布了该公司新推出的用于治疗囊性纤维化(CF)的三种独立三联药物可显著改善患有囊性纤维化(CF)这种遗传性疾病患者的肺功能。福泰(Vertex)的股价也因此一路飙升。
三联药物治疗临床试验I期和II期的新数据表明,福泰(Vertex)所提供的这种治疗药物可使高达90%的囊性纤维化(CF)患者从中获益。目前,该公司已获批准的两种治疗药物——Kalydeco(ivacaftor)和Orkambi(lumacaftor和ivacaftor)——加起来还不到所有囊性纤维化(CF)突变病例的一半。
在谈到符合参与该药物试验性治疗的囊性纤维化(CF)患者人数时,福泰(Vertex)指出,目前大约有30,000例囊性纤维化(CF)患者适合使用该药物进行治疗的,但三联组合疗法可以适当增加一些,大约在44,000至68,000例之间。福泰(Vertex)研发的用于治疗囊性纤维化(CF)的三联药物特许经营权前景一片大好,公司股价出现大幅度上涨——高达20多个百分点,并因此引发外界猜测,它很可能会成为被收购的目标。
该试验所招募的是F508del突变引起的——被认为是难治的一类囊性纤维化(CF)以及另一类“小功能性突变”(F508del/Min)所致的囊性纤维化(CF)患者。研究测试了VX-152、VX-440和VX-659三种药物分别与Tezacaftor和Ivacaftor这两种联合用药组成三联药物用于治疗囊性纤维化(CF)患者的临床效果。Tezacaftor和Ivacaftor这两种药物组合已经在美国提交审批,将在未来几周内向欧盟(EU)提交申请。
这三种新药均在15天内使肺功能(通过测量用力呼气量来加以评估)改善了10-12%,并使汗腺中氯化物的含量有所降低。