美国食品与药品监督管理局（FDA）已经开始复审Spark基因治疗公司（Spark Therapeutics）研发的罕见眼部疾病——遗传性视网膜疾病（IRD）治疗新药Luxturna，如果该药终能够获得批准的话，它将成为第一个在美国获得批准的基因治疗药物。
用于治疗一种被称为双等位基因RPE65介导的遗传性视网膜疾病（IRD）的基因治疗新药Luxturna（voretigene neparvovec）正在接受FDA的复审。在美国和欧洲大约有3,500名遗传性视网膜疾病（IRD）患者同时伴有失明或是终导致失明。迄今为止，还没有哪种药物能够治疗遗传性视网膜疾病（IRD），所以遗传性视网膜疾病（IRD）患者都将希望寄托在Spark公司正在研发的单剂量基因治疗之上。
Spark公司的治疗试验结果显示，使用Luxturna进行治疗的遗传性视网膜疾病（IRD）患者在视觉功能测量结果的改善较安慰剂组显著提高，且遗传性视网膜疾病（IRD）患者在之后平均两年的随访期内仍然保持了这些效益，这就意味着Luxturna可延缓或避免遗传性视网膜疾病（IRD）患者视力丧失的进程。
FDA预计将于2018年1月12日对Luxturna的生物制品许可证申请（BLA）做出终裁决，预计到时将会召开一次咨询委员全体会议，共同讨论Luxturna基因治疗的风险和效益。
即使Luxturna即将上市，Spark公司仍然面临着如何为Luxturna基因治疗设定一个合理价格和补偿模式的挑战，目前在美国或是其他地区都没有现成的经验可供借鉴。
