根据发表在《柳叶刀-血液学》上的一项开放标签、单组的2期临床研究结果显示,华氏巨球蛋白血症(WM)患者对ofatumumab单一疗法耐受性良好,整体反应率令人满意。
“这表明ofatumumab(Arzerra,诺华制药)可能会成为能够用于治疗这些华氏巨球蛋白血症(WM)患者的一种非化疗选择”,研究人员写道。
“这项研究结果可能对华氏巨球蛋白血症(WM)这类淋巴瘤患者来说,具有重大的临床意义,还需要进行进一步的评估”,威尔康奈尔医学院杰出的医学副教授Richard R. Furman博士及其的同事这样写道。“免疫疗法提供了一种不会引起化疗所致骨髓细胞毒性反应的临床疗效潜力。大部分华氏巨球蛋白血症(WM)患者对该药的反应良好且初始免疫球蛋白M(IgM)剧增的风险较低。这些都表明ofatumumab可作为华氏巨球蛋白血症(WM)患者非化疗的一种治疗选择,尤其是那些IgM浓度较高的病例。”
在2015年1月FDA批准ibrutinib(Imbruvica;杨森制药公司)作为华氏巨球蛋白血症(WM)的治疗药物之前,没有一种药物专门用于该疾病的治疗。然而,ibrutinib可能会出现一些不良反应,如腹泻、出血风险、高血压、关节疼痛和心房纤颤。
Furman及其同事设计了一项研究对静脉注射用ofatumumab单一疗法用于治疗未经治疗及复发性华氏巨球蛋白血症(WM)的安全性和临床疗效进行评估。
“我们的研究结果表明,华氏巨球蛋白血症(WM)对ofatumumab的反应是一个长期过程,支持了这样一种假设,这种疗法杀死了恶性淋巴细胞可能分化为IgM分泌细胞的细胞间隔,IgM分泌细胞以标准速率一次死亡”,Furman及其同事写道。
“因为这是一项单组2期临床试验,不可能判断ofatumumab是否比利妥昔单抗的疗效更佳或是耐受性更好”,Buske写道。“此外,虽然89%的华氏巨球蛋白血症(WM)患者之前接受过利妥昔单抗治疗,该研究并不是设计用来检测ofatumumab用于治疗对利妥昔单抗耐药的华氏巨球蛋白血症(WM)患者的疗效。但显然,这项研究结果表明,ofatumumab用作华氏巨球蛋白血症(WM)患者的单一疗法具有相当高的活性,对于这些华氏巨球蛋白血症(WM)患者来说,ofatumumab的有效性显得格外重要。”Chuck Gormley如是说。