2017年5月26日，Kite Pharma宣布其CAR-T疗法药物axicabtagene ciloleucel生物制品许可证申请（BLA）获得了美国食品药品管理局（FDA）的优先审评资格，根据处方药用户收费法（PDUFA），预计于今年11月29日得到批复。此次申请递交了名为ZUMA-1的2期临床试验数据，相关试验为针对难治的侵袭性非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者，单次输注axicabtagene ciloleucel并考察其对淋巴瘤的客观缓解率。
在名为ZUMA-1的2期临床试验中，试验达到了其主要终点，经单次输注axicabtagene ciloleucel后，非霍奇金淋巴瘤患者客观缓解率（ORR）达到了82%（p < 0.0001）。在中位随访期8.7个月里，44%的淋巴瘤患者还处于缓解期，其中包括39%的患者达到了完全缓解（CR）。
常见的3级或更高级别的不良反应事件包括贫血（43%）、嗜中性粒细胞减少（39%）、嗜中性粒细胞计数减少（32%）、发热性嗜中性粒细胞减少（24%）、白细胞计数减少（29%）、血小板减少症（24%）、脑病（21%）和淋巴细胞计数减少（20%）。临床试验期间有3例死亡事件发生，这3例死亡事件与疾病进展无关，其中的两例被认为与axicabtagene ciloleucel有关。
Axicabtagene ciloleucel是Kite制药公司主要候选药物，作为KTE-C19被人们所熟知。它使患者自身T细胞被设计并表达嵌合抗原受体（CAR），靶向CD19抗原，并重新定向T细胞进而杀死肿瘤细胞。2015年12月，Axicabtagene ciloleucel获得了美国FDA授予的治疗弥散性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、转化滤泡性淋巴瘤（TFL）和原发性纵隔B细胞淋巴瘤（PMBCL）突破性疗法认定，并在欧洲获得弥散性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）优先药物（PRIME）资格。
Kite将于今年第三季度向欧洲药品管理局（EMA）提交axicabtagene ciloleucel的市场营销授权申请（MAA）。
