近日，美国FDA通过了对2款试验药物的孤儿药认证，2款药物都是针对弥散性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的。这是一种恶性肿瘤，大部分是可以治愈的，但医治难点在于，这类疾病会复发，往往就会变得难治。
两款药物都由美国公司开发，都已处于临床试验研究阶段，主要都是用于复发难治性淋巴瘤的治疗。
第一款药物名为CUDC-907，是一种口服药，属于组蛋白脱乙酰酶(HDAC)和磷脂酰肌醇三激酶(PI3K)的双重抑制剂。主要用于治疗复发性、顽固性淋巴瘤、多发性骨髓瘤以及晚期实体瘤或实体瘤的复发。
第二款药物名为IMO-8400，是一种选择性Toll样受体抑制剂。已经开展过临床前研究，证实其可以抑制过度活化的TLR信号，而这类信号通常在B细胞淋巴瘤（包括弥散性大B细胞淋巴瘤）中表达过高。这类药物已经在进行I/II期临床试验，以评估其在治疗复发性或顽固性弥漫性大B细胞淋巴瘤（拥有MYD88、L265P致癌变异）方面的安全性和疗效。
