Repatha（evolocumab）是一种人源单克隆抗体，可抑制前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/ kexin 9型（PCSK9）。 Repatha结合PCSK9并抑制血液循环中的PCSK9结合低密度脂蛋白受体（LDLR），防止PCSK9介导的LDLR降解，并允许LDLR再循环回肝细胞表面。通过抑制PCSK9与LDLR的结合，Repatha增加了可在从血液中清除LDL的LDLR数量，从而降低LDL-C水平。
对一些动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）和家族性高胆固醇血症（FH）患者来说，尽管可以使用他汀类药物或其他降胆固醇疗法治疗，仍有部分人会控制不好血脂水平，达到超过70mg/dL的不受控LDL-C水平。这时候，往往要采取单采血液成分术来降血脂。这是一种类似透析的侵入性手术，需要医护人员使用特殊的机器从患者的血液中除去LDL-C。这种方法繁琐耗时，并且价格昂贵，仪器复杂，需要患者每1-2周去专门的治疗中心进行1-3个小时的治疗。
而安进的这款新药，在进行III期临床试验后，发现对于曾接受单采血液成分术的患者来说，使用此类药物可以获得积极结果。这项试验成功到达了主要终点，并在随机时期结束的测量中发现，使用Repatha显著降低了成年患者对LDL-C血浆置换的需求。该研究还达到了多项次要终点：LDL-C和非高密度脂蛋白胆固醇（非HDL-C）从基线到第4周的百分比变化，以及总胆固醇：HDL-C的比值。
在上述3期研究中，39名成年患者尽管定期每周或每两周单采血浆置换加他汀类药物治疗（如果耐受），LDL-C水平停留在100 mg/dL和190 mg/dL之间，他们被随机化为每两周皮下注射Repatha或继续LDL-C单采治疗（每隔一周或两周，根据其进入研究前的时间表）。从第6周开始，所有患者都给予Repatha。主要终点评价皮下注射Repatha与定期安排的LDL-C单采术相比，在随机化时期结束时减少继续血浆置换需求的功效。与单采血浆相比，次要终点在第四周测量了Repatha对以下指标的影响：LDL-C、非HDL-C和总胆固醇水平：HDL-C水平比。治疗突发不良事件的总发生率在两组之间是相当的。在本研究中没有发现新的安全性问题。
目前，这款新药已在40多个国家批准上市，包括美国、日本、加拿大和所有28个欧盟国家。这类药物已被批准结合饮食及大耐受量的他汀药物用于需要额外降低 LDL 胆固醇的杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）、纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）、或临床上有动脉粥样硬化性心血管病，如心脏病发作或中风的患者。
此外，在其他国家的审批正在进行中，在中国也已经进入临床III期试验阶段，主要针对糖尿病伴高血脂症或者混合性血脂异常受试者。
