靶向药物克唑替尼有效抑制ROS1基因重排引起的肺肿瘤生长。一篇首先发表在《新英格兰医学杂志》上的文章说，靶向药克唑替尼治疗导致50个研究参与者中36个显著的肿瘤收缩，9个抑制肿瘤生长。
麻省总医院(MGH)癌症中心的Alice Shaw博士，NEJM报告的第一作者说:“在这项研究之前，有一些报告描述了对靶向药克唑替尼在单个患者身上的显著反应。”“这是首次确定靶向药克唑替尼在大量ROS1阳性肺癌患者中的活性，并证实ROS1是这些患者真正的治疗靶点的明确研究。”
靶向药克唑替尼目前被FDA批准用于治疗由ALK基因重组引起的非小细胞肺癌(NSCLC)，约占总病例的4%。
2012年发表在MGH癌症中心的一份报告称，1%到2%的nsclc是由ROS1的重新排列引起的，ROS1编码的蛋白质与ALK基因编码的蛋白质具有显著的结构相似性。
目前的研究是对起初的1期靶向药克唑替尼试验的扩展，从2010年末开始，纳入了50名ros1阳性非小细胞肺癌患者。
病人每天服用两次靶向药克唑替尼。如上所述，72%的患者肿瘤大小显著降低，另外18%的患者肿瘤停止生长。平均反应时间超过17个月。在研究结束时，50名患者中有25人仍在接受靶向药克里唑替尼治疗，没有肿瘤进展的证据。
与其他癌症治疗靶向药物一样，许多参与者产生了治疗耐药性，但靶向药克里唑替尼对ros1阳性患者的疗效似乎比alk阳性肿瘤患者持续时间更长。
“几乎所有接受靶向治疗的患者后来都会产生耐药性，”哈佛医学院(HMS)医学副教授Shaw解释道。“幸运的是，靶向药克唑替尼对ros1阳性患者的缓解时间相当长，而且与我们在肺癌和黑素瘤的其他靶向治疗中看到的情况相比，耐药性出现的时间似乎要晚得多。”
作者指出，开发高效的实验室诊断技术对于识别ROS1重排和其他驱动肿瘤生长的基因改变至关重要。
约翰·伊夫拉特博士，医学博士，综合诊断学MGH中心的医学主任和HMS的病理学副教授，这项研究的资深作者，他说：“这是个性化医疗成功的一个很好的例子。虽然有ROS1融合的NSCLC患者很罕见，但如果你投入诊断实验室的资源去发现1%到2%的患者，你将会有真正的改变。”
虽然靶向药克唑替尼的FDA批准目前只包括alk阳性NSCLC，Shaw指出，国家综合癌症网络指南建议考虑晚期肺癌患者进行ROS1检测，靶向药克唑替尼应该用于治疗ROS1阳性患者。
