靶向药Idhifa是一种异柠檬酸脱氢酶-2抑制剂，通过阻断几种促进细胞生长的酶发挥作用。如果在血液或骨髓样本中使用实时IDH2检测到IDH2突变，患者可能有资格接受靶向药Idhifa治疗。
通过对199例复发或难治性AML患者的单臂试验，研究了靶向药Idhifa的疗效。
该试验测量了接受靶向药治疗后无疾病和完全恢复血计数的患者(完全缓解或CR)，以及治疗后无疾病和部分恢复血计数的患者(部分血液恢复或CRh完全缓解)的百分比。
在至少6个月的治疗中，19%的患者中位8.2个月经历CR, 4%的患者中位9.6个月经历CRh。在157名在研究开始时因AML而需要输血或血小板的患者中，34%在使用靶向药Idhifa治疗后不再需要输血。
靶向药Idhifa的常见副作用包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素(胆汁中发现的物质)增加和食欲下降。怀孕或哺乳期的妇女不应服用靶向药Idhifa，因为它可能对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。
靶向药Idhifa的处方信息包括一个框状警告，即一种被称为分化综合征的不良反应可能发生，如果不加以治疗，可能是致命的。
“Idhifa是一种靶向药物治疗，可以满足复发或难治性AML患者IDH2突变的需求，”FDA优秀肿瘤中心主任Richard Pazdur医学博士说，“靶向药Idhifa的使用与一些患者的完全缓解以及红细胞和血小板输注的减少有关。”
靶向药Idhifa被授予了优先审查的称号，FDA的目标是在六个月内对一项申请采取行动。FDA认为，如果该靶向药物获得批准，将显著提高治疗、诊断或预防严重疾病的安全性或有效性。
靶向药Idhifa还获得了孤儿药称号，该称号提供激励措施，以帮助和鼓励开发治疗罕见疾病的药物。
美国食品和药物管理局(FDA)批准靶向药Idhifa(enasidenib)用于治疗复发或难治性急性髓系白血病(AML)的成年患者，这些患者有特定的基因突变。
该靶向药物已被批准与实时IDH2检测联合使用，用于检测AML患者IDH2基因的特定突变。
